admin 
Deshawn „DJ” Chow laukė metus, kad gautų gydymą, galintį pakeisti jo gyvenimą. 19-metis gimė su pjautuvine anemija, dėl kurios jo raudonieji kraujo kūneliai tampa pusmėnulio formos ir lipnūs. Neformuotos ląstelės kaupiasi ir blokuoja kraujagysles, pašalindamos deguonį į kūno dalis ir sukeldamos nepakeliamo skausmo epizodus. Šia liga Jungtinėse Valstijose serga apie 100 000 žmonių, dauguma jų juodaodžiai.
Skausmas Chow vis dažniau kamavo vidurinėje mokykloje, todėl jis dažnai gulėjo ligoninėje. Jis praleido mokyklą, gimtadienius ir nakvynės su draugais. Kartais skausmas trukdavo kelias dienas. „Atrodo, kad mano kūnas degė“, – sako jis.
Prieš metus jis sužinojo apie naują gydymą, pavadintą Casgevy, kuris gali užbaigti jo ilgus metus trukusią kovą su skausmu. Tai pirmasis patvirtintas vaistas, kuriame naudojama Nobelio premijos laureatė technologija, žinoma kaip Crispr – tam tikra genų redagavimo rūšis. Chow Casgevy priėmė gruodžio 5 d. Vėžio centre „City of Hope“ Los Andžele. Jis yra vienas iš pirmųjų pacientų JAV, kuriems buvo suteiktas gydymas nuo jo patvirtinimo 2023 m. gruodžio mėn. Jis taip pat buvo patvirtintas dėl beta talasemijos, susijusio kraujo sutrikimo, šį sausį.
Dėl gamybos sudėtingumo, vėlavimo dėl draudimo ir didelio pacientų paruošimo, nedaugelis asmenų JAV vartojo Casgevy nuo tada, kai jis tapo parduodamas. Lėtas diegimas pabrėžia sudėtingą pažangiausių medicininių gydymo būdų komercializavimo ir pateikimo pacientams pobūdį. Kitas genetinis pjautuvinių ląstelių gydymas Lyfgenia sulaukė patvirtinimo praėjusį gruodį, o pirmasis pacientas buvo gydomas rugsėjį. Pagaminta Bluebird Bio, ji naudoja senesnę technologiją, kuri įveda naują geną ligai gydyti.
„Casgevy“ sukūrusios „Vertex Pharmaceuticals“ ir „Crispr Therapeutics“ viešai nepasakė, kiek pacientų iki šiol gavo gydymą. WIRED susisiekė su visomis 34 JAV ligoninėmis, patvirtintomis ją administruoti gruodžio mėn. Iš 26 atsakymus pateikusių asmenų tik Vilties miestas ir Nacionalinė vaikų ligoninė Vašingtone, DC, teigė, kad skyrė Casgevy. (Trys ligoninės atsisakė komentuoti, o dar penkios neatsakė į daugybę užklausų.) Chow yra pirmasis Vilties miesto pacientas, sergantis pjautuvinėmis ląstelėmis, o beta talasemija sergantis pacientas buvo gydomas Children's National. Keletas įgaliotų centrų pranešė WIRED, kad Casgevy infuziją pradės 2025 m. pradžioje.
„Šio vaisto gavimo procesas labai skiriasi nuo tiesiog tabletės vartojimo“, – sako Leo Wang, Chow hematologas-onkologas iš Vilties miesto. Tai vienkartinė terapija, kurios metu renkamos ir redaguojamos žmogaus kamieninės ląstelės. Pacientui tai reiškia griežtą chemoterapijos ciklą prieš gaunant ląsteles ir mėnesį po to ligoninėje.
